Odpowiedź Petera Floma ma rację, ale mówiąc ściśle, sytuacja jest bardziej skomplikowana. Leczenie 2 jest stosowane warunkowo w przypadku niepowodzenia leczenia 1. Załóżmy, że prawdopodobieństwo powodzenia leczenia 1 wynosi $ p_1 $, (odpowiednio $ p_2 $ za leczenie 2.)

Każdy pacjent, który otrzymuje leczenie 2 i jest leczyć w ten sposób przyczynia się do zwiększenia prawdopodobieństwa o $ (1-p_1) p_2 $. Przy 4 pacjentach daje to $ (1-p_1) ^ 4 p_2 ^ 4 $.

Następnie możesz zmaksymalizować prawdopodobieństwo dla $ p_1 $ i $ p_2 $ i porównać za pomocą testu ilorazu prawdopodobieństwa z prawdopodobieństwo, że $ p_1 = p_2 $.

Jednak w twoim przypadku, ponieważ nikt nie został wyleczony przez stare leczenie, MLE dla $ p_1 $ i $ p_2 $ wynoszą odpowiednio 0 i 1 i ten test się zepsuje . Ale jest inny sposób:

Zakładając, że $ p_1 = p_2 $, MLE dla modelu NULL wynosi $ p = 0,5 $. Prawdopodobieństwo uzyskania tego, co masz lub gorzej (tylko, że nie ma gorzej) wynosi wtedy 0,5 $ ^ 8 = 0,004 $.

Jednak 4 pacjentów to dość mali ... iz punktu widzenia projektowania, Chciałbym zobaczyć losową próbę. Albo przynajmniej zwrotnica. Nie wiem, na czym polega choroba, ale gdyby było to zwykłe przeziębienie, dokładnie taki wynik uzyskasz, stosując dwa fałszywe zabiegi. Pierwsza zakończyłaby się niepowodzeniem, a stan pacjenta z czasem byłby lepszy.

Mógłbyś użyć jakiegoś testu permutacji, ale tylko 4 osoby są tylko 2 $ ^ 4 = 16 $ możliwych kombinacji. Twój jest najbardziej ekstremalny, więc jego wartość p będzie wynosić $ \ frac {1} {16} = 0,0625 $ (To jest przypadek, w którym można wykonać test permutacji w swojej głowie! To nie zdarza się zbyt często. )

Niemożliwe jest nawet rozpoczęcie interpretacji tych danych bez znajomości naturalnej historii choroby. Jak wspomniał Placidia, jeśli choroba ustępuje samoistnie (jak przeziębienie), wyniki te są bez znaczenia. Drugi zabieg, cokolwiek to jest (nawet placebo), wydaje się być skuteczny. W przeciwieństwie do tego, jeśli choroba nieubłaganie postępuje, są to imponujące wyniki, które zachęcają do założenia odpowiedniego badania.

Wydaje mi się, że tego rodzaju badanie jest warte przeprowadzenia, aby mieć poczucie, czy nowy lek działa jako wstęp do odpowiednio kontrolowanego badania. Wątpię, czy jakiekolwiek analizy statystyczne okażą się przydatne.