Skoncentruję się na wąskim temacie: a co, jeśli nie możesz przeprowadzić eksperymentu z dwiema grupami, losowego lub obserwacyjnego? A co jeśli masz tylko jedną grupę? A co, jeśli mówisz o jakiejś zmianie polityki krajowej, w której z powodu zmiany całego kraju nie ma oczywistej grupy kontrolnej? Myślę, że można tutaj przypisać związek przyczynowy w pewnych ograniczonych okolicznościach.
W warunkach klinicznych badacze służby zdrowia oczywiście wolą przeprowadzać randomizowane badania kliniczne tam, gdzie jest to możliwe, a standardem jest przeprowadzanie pomiarów przed leczeniem i po leczeniu w każdej grupie. W bardzo ograniczonej liczbie warunków klinicznych możemy być w stanie wyciągnąć pewne wnioski przyczynowe w badaniach jednoramiennych, jak omówił Scott Evans:
... badania jednoramienne są najlepiej wykorzystywane, gdy naturalna historia choroby jest dobrze poznana, gdy efekty placebo są minimalne lub nie istnieją, a kontrola placebo nie jest etycznie pożądana. Takie projekty można rozważyć, gdy nie oczekuje się spontanicznej poprawy uczestników, efekty placebo nie są duże, a randomizacja do placebo może nie być etyczna. Z drugiej strony, takie projekty nie byłyby dobrym wyborem dla badań oceniających metody leczenia bólu przewlekłego ze względu na duży efekt placebo w tych badaniach.
W mojej interpretacji powiedzmy, że masz bardzo poważną chorobę. Jego śmiertelność jest dobrze znana i dość wysoka. Powiedzmy, że wiemy, że 80% pacjentów umiera w ciągu jednego roku od zarażenia się chorobą X. Powiedzmy, że mamy serię przypadków (tj. Zbiór samych przypadków, bez kontroli), w których pacjentom podawano lek Y i zaobserwowaliśmy śmiertelność na poziomie 30% . Myślę, że w takim scenariuszu wielu badaczy byłoby skłonnych ostrożnie przypisać przyczynowość. Przeprowadzenie randomizowanego badania może nie być opłacalne. Gdyby nie były dostępne żadne dwuramienne badania obserwacyjne, prawdopodobnie bylibyśmy skłonni wydać zalecenia oparte tylko na serii przypadków.
Jak to myślenie rozciąga się na inne scenariusze, takie jak interwencja krajowa, o której wspomniałem? Myślę, że ekonomiści częściej spotykali się z tym scenariuszem. Myślę, że jest wiele badań na temat efektów związanych z Medicaid (w USA ten program zapewnia ubezpieczenie zdrowotne dla ubogich, co jest zbytnim uproszczeniem, ale wystarczy). Chodzi o to, że Medicaid jest kontrolowana przez stany (w przeciwieństwie do rządu federalnego lub krajowego). Niektóre stany rozszerzyły Medicaid wcześniej niż inne. Wydaje mi się, że ekonomiści wykorzystali tę rozbieżność, próbując przypisać przyczynowość, ale jestem mniej zaznajomiony z tym zestawem metod.
W badaniach dotyczących usług zdrowotnych, szpitalne listy kontrolne są dobrym paralelą ze względu na ryzyko wystąpienia skutków ubocznych. Najlepiej byłoby znaleźć, powiedzmy, 60 szpitali i wybrać losowo 30 z nich, aby zacząć korzystać z list kontrolnych. Bardzo trudno to zrobić. Możesz być badaczem w jednym szpitalu. Jedyne, co możesz zrobić, to porównanie przed i po. Tutaj prawdopodobnie chciałbyś, aby okresy przed i po interwencji były tak długie, jak to tylko możliwe. Nie jestem zaznajomiony z kwestiami związku przyczynowego w tego rodzaju scenariuszu.